Autorizada compra de medicamento mais caro do mundo para Matilde e outro bebé

Publié le 18 juillet 2019

Infarmed autorizou compra de medicamento para Matilde e mais um bebé. Autoridade do medicamento confirma que deu luz verde a dois pedidos para a utilização do Zolgensma em Portugal.

Alfa/Expresso. Por Marta Gonçalves

Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) aceitou dois pedidos para a compra do Zolgensma, o medicamento inovador que está ainda apenas disponível nos EUA para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), confirma ao Expresso fonte do Infarmed. Um desses pedidos é o de Matilde, a bebé de poucos meses cujo o pedido feito pelos pais foi tornado público há uma semanas.

De acordo com o Infarmed, o decorrer do processo está agora nas mãos do hospital e dos médicos acompanham os dois casos em questões e que deles depende a definição do momento adequado para a administração do medicamento. Deve também ser o hospital o responsável pela aquisição do Zolgensma, daí que não seja possível prever quanto tempo vai demorar até que Matilde e a outra criança receberam o medicamento.

O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.

O Zolgensma é considerado uma revolução que, não só trava a destruição da “proteína de sobrevivência do neurónio motor”, como introduz no corpo um vírus que vai permitir a produção desta proteína em falta nas pessoas com atrofia muscular espinhal. É apenas tomada uma dose, ao contrário do tratamento atualmente disponível, o Spinraza, que implica a toma vitalícia de injeções, uma vez que apenas atrasa a destruição da proteína e não estimula a sua produção.

Matilde tem três meses e tem estado internada no hospital de Santa Maria depois de ter recebido o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal tipo I. Sabendo que o Zolgensma só estava disponível nos EUA, os pais da criança começaram uma campanha de angariação de fundos para pagar a viagem e a terapêutica – embora mais tarde os médicos tenham desaconselhado que a bebé saísse do país. Foram recolhidos mais de dois milhões de euros.

O tipo I de Matilde é a forma mais perigosa de todas, surge logo nos primeiros dias de vida e pode ser fatal. Atualmente, todos os tipo I receberam o tratamento com o Spinraza, um medicamento injectável na medula sem custos para os utentes. O Estado deu prioridade aos casos mais graves.

A identidade do segundo bebé – porque um dos critérios para a toma do Zolgensma é ter menos de dois anos – não foi divulgada.


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